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士泽生物创始人李翔:生物技术最新交叉口——干细胞治疗之春 | 2021峰瑞资本投资人年度峰会

峰瑞资本 | 做正确而非容易的事。 2022/01/14 13:54

新知达人, 士泽生物创始人李翔:生物技术最新交叉口——干细胞治疗之春 | 2021峰瑞资本投资人年度峰会

用士泽生物创始人、CEO 兼 CSO 李翔博士 的话来说,如果不是 13 年前那次机缘巧合,他可能不会跑去研究 干细胞 再生医疗 ,而是大概率从养猪学本科毕业以后跑去当个猪场老板。

但是,命运把他推上了一条未曾设想的道路。2008 年,目睹家中亲人罹患帕金森以后,他开始去了解像帕金森、老年痴呆这些 神经退行性疾病 。它们的病因可能都是细胞层面的退化、死亡或凋亡,然而化学药物终归是治标而无法治本。

同年,李翔注意到了国外研究者们首次将普通的成体细胞重编程获得  iPS (诱导性多潜能干细胞) ,理论上讲,iPS 细胞可以分化为人体不同的功能细胞类型,包括可以分化为健康的神经细胞,有望 用于细胞替代性移植治疗帕金森疾病。 虽然,这从科学上仅仅只是一个懵懂的未证前景,但这让李翔明确的看到了 希望之门缝 ,也点燃了心中的干细胞治疗之火。

干细胞是人体各类细胞的「前身」,它们可以无限增殖并分化出不同的功能,如今经由细胞培养能够形成各种特定组织(像是肌肉或神经)的组成细胞。可塑性高的成体干细胞已常态地运用在医疗上。干细胞研究也称为 再生医学 ,医学工作者们认为其有潜力通过用于修复特定的组织或生长器官,改变人类疾病的应对方法。

想用干细胞创新药造福千万受苦难的病患家庭 」,带着这样的愿景,李翔先后师从了 3 位有国际影响力的干细胞领域导师,接着扎进龙头产业,随后回国创办了 士泽生物 ,李翔博士在领域里的长年执著积淀及落地后各方面的快速发展,被投资机构发掘并获得了一致认可,先后获得 峰瑞资本 领投的天使轮融资,以及礼来亚洲基金、启明创投和红杉中国先后领投的 PreA 轮及 PreA+ 轮融资。

2021 年峰瑞资本投资人年度峰会 上,李翔就士泽生物的核心业务—— 多能干细胞产品系的研发和产业化 和我们展开了分享,交流了他在干细胞领域耕耘多年的洞察和愿景。

他在演讲中讨论了如下话题:

  • 干细胞中蕴藏着什么样的 可能性

  • 作为研究者和创业者,他如何感知 干细胞行业的逐步发展和冷热

  • 士泽生物在干细胞治疗帕金森领域有什么 展望

我们将演讲梳理成了文稿,希望能为你带来关于干细胞技术的新见闻和新思考。

互动福利

关于干细胞和干细胞治疗,你有什么好奇与思考?欢迎在文末分享对干细胞治疗技术的独道见解,截止至  1月19日 21:00 ,留言最走心的 3 位,将获得 2022 年峰瑞资本定制 纪念衫一件

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新知达人, 士泽生物创始人李翔:生物技术最新交叉口——干细胞治疗之春 | 2021峰瑞资本投资人年度峰会

/ 01 /

干细胞中蕴藏着

什么样的可能性?

大家好,我是 士泽生物 的创始人李翔,非常高兴能够应峰瑞邀请和大家相聚,我带来的分享是和我们生活非常近的领域——生命和再生生命。

今天我用了一个标题,「 生物技术的最新交叉口——干细胞的第三次春天 」,我将从几个不同的方面诠释这个标题,并向大家报告一下士泽生物在最近这一年里做出的一些(可能)不一样的地方。

让我们回归到人本身。我们的本质是生命,人类通过不断的进化站到了地球生物链的顶端,但 进化过程中的改变并不是完美的 ,比如进化到人类这个阶段,我们可能牺牲掉了一部分显性的再生能力。我们将涡虫这样的低等生物截取十分之一,它能够再生成一个完整的个体;再进一步到蝾螈这样的动物,断尾十几天以后部位会长出一个完整的新肢体,但如果人类的肢体被截去了通常没办法再生。

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涡虫再生过程

失去了最开始的较强再生能力,可能也是生命进化过程中的代价。那么为了获得更高质量的生命,我们能否把这种再生能力重新找回来呢?答案是有可能的。

我们回归到生命体的本质,所有生命体最基本的功能单位和再生单位都是细胞,而干细胞正是能够 分化出不同类型细胞的特殊细胞类群 。如果 将人体比作一棵不断向上发枝散叶的参天大树,干细胞就是树最底层的种子

干细胞是什么?我们可以将它理解为一类 能够无限增殖、自我更新和无限分化的细胞 。我们每个人都是从受精卵孕育而生的,在受精卵发育的过程中,有一个特定的胚胎阶段叫作囊胚期,这时候囊胚中有一类特别的细胞叫类细胞团,如果我们将类细胞团取出来,它们能够稳定地在体外大量扩增和培养,并不断分化成几乎所有人体细胞类型。

基于这项技术,我们就 有可能在体外大量再生功能细胞 ,从而 替换人体中衰老、退化或者凋亡的细胞 。从人类疾病衰老角度来讲,很多疾病的导致因素可能都是细胞层面的退化、死亡或凋亡,那么如果我们能够 通过干细胞技术培养再生相关细胞并进行替代性治疗,是有望解决一系列人类重大疾病的,并且可能是一种治本的方式

有权威机构曾经预计过,15 - 20 年后,细胞治疗和基因治疗有望成为继传统药物治疗和手术治疗之外的一种常规治疗手段,出现在医生的常规治疗建议中。那么我们在干细胞医疗领域的耕耘重点就是, 如何能够给活细胞导入特定基因片段使其逆转为胚胎阶段,然后大量再生为不同细胞类型,作为药物递送给因为细胞缺失、退化或死亡导致罹患疾病的病人们

/ 02 /

干细胞治疗的三个春天

分别长什么样?

我的演讲标题写道干细胞的第三春,那显然,在干细胞的发展史上,还有第一春,第二春。

干细胞治疗的第一春,概括来说就是 将干细胞本身作为产品递送给病人 。其核心一般是 间充质干细胞 或者 层体细胞 ,这类细胞本身具有特定功能如 免疫调节、组织修复能力 等,研究者将其从体内分离出来进行扩增再回溯到病人体内发挥作用,主要可以帮助 自体免疫病、骨关节炎等免疫功能调节和抗炎治疗

2012 年的时候,哥伦比亚一家小型生物技术公司就开发出了世界首个获批上市的人造干细胞药物。2021 年有论文数据表明到 8 月份市面上已经有 28 种获批上市的细胞治疗产品,12 月增加到 32 种,其中干细胞类治疗产品多达 21 种,并且绝大部分都以 间充质干细胞 为核心代表。

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https://doi.org/10.1002/btm2.10214

Cell therapies in the clinic

干细胞的第二春则指的是 以胚胎/诱导性多能干细胞为核心,将其分离出体外进行无限增殖和自我更新、多向分化,然后回溯到人体进行细胞替代性移植相关治疗 ,帮助治疗 有细胞功能退化、缺失或凋亡导致的重大退行性疾病 等。

那么第三春的核心就是新一代的多能干细胞,目前在多学科交叉爆发的大背景下,干细胞治疗也不再局限于干细胞本身,目前行业里也涌现出新的趋势。

/ 03 /

如何感知干细胞行业的

逐步发展和冷热?

目前全球版图上有非常多的干细胞领域领头羊,但整体来说带头的可能还是美国。美国已经有多家以胚胎/诱导性多能干细胞的治疗为代表的公司,培养干细胞分化出不同的细胞类型去 治疗特定的、尚没有真正临床解决方案的重大疾病

这些公司有的还在临 床前阶段就被制药巨头直接收购,或者在临床前或是临床一期就上市。

我观察到无论是就干细胞第二春还是第三春相关技术来说,目前我国还 没有出现有国际竞争力的多能干细胞头部公司 这和我国病患群体的体量非常不匹配 我国的病人体量远远大于美国 所以中国势必会出现像 Sana 这样的代表性干细胞相关公司

2008 年的时候,研究者们首次将 IPS (诱导性多潜能干细胞)用于人体治疗帕金森疾病,而我那时刚好在这个领域做研究,我家人本身也有帕金森患者,我们求医问药的过程中,不止一次被医生告知说帕金森本身是无救的,也许只有未来通过干细胞治疗才有希望。

彼时,搜索「干细胞治疗」,出来的全都是「干细胞美容」、「干细胞抗衰」等营销字眼。彼时,我还是一个本科是养猪学的学生。

因为舅舅的病情,我产生了把干细胞治疗作为我终身事业的想法,先是进入 同济大学高绍荣教授 的实验室, 北京大学邓宏魁教授 的实验室研习,然后赴美加入了 威斯康星大学麦迪逊分校 Suchun Zhang 教授 的实验室。

我选择威斯康星大学麦迪逊分校进修的原因是,我在邓宏魁老师的实验室里学习了干细胞成药的第一个阶段——如何获得干细胞,完成这个步骤之后,很重要的下一步是 如何获得干细胞来源的不同功能细胞类型,也就是让提取出来的干细胞完成指向性功能分化

以神经方向的干细胞分化为例,威斯康星大学麦迪逊大学分校是全世界第一株人类干细胞建系的地方,而 Suchun Zhang 教授 的实验室也是国际公认的在这个方向上最有建树的 Top Lab

从实验室出来以后,我意识到 纯粹的学术研究离将技术入世应用还有一段距离 ,所以我先在美国帕金森病基金会的支持下,主持了 干细胞分化为多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的临床前研究 ,之后选择进入了美国的 Sana Biotechnology。

之后,我就回国创办了士泽生物。而促使士泽生物诞生的那一颗小小的种子,却是在 13 年前就种下的。士泽能在 2021 年顺利创立,也是因为 它的客观土壤已经到了需要爆发的时候

首先以神经系统疾病为代表的重大疾病来说,我们的传统药物依旧无力提供实质性解决方案,比如说帕金森,十几年前我家人这样的帕金森病人服用的是 左旋多巴 ,剂量从最开始的几粒到了后来的一大把,病人一边不断地服用这种价格高昂的「国际最前沿用药」,一边看着自己的身体日渐衰落。 到今时今日,帕金森一线治疗药物还是左旋多巴

帕金森治疗药物这么多年过去了还没有突破性进展也就是因为 传统治疗手段没有办法在大脑里再生神经元,帮助治疗帕金森这种神经退行性疾病

其次,干细胞与再生医学领域将活体细胞当做药物使用这个理念本身就有很大的市场,在一系列没有被满足的临床需求上,有很强的市场爆发力。我们预计它的产业规模在未来一定会大幅增长。

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前瞻产业研究院

2016 - 2020 年全球干细胞医疗产业市场规模变化趋势图

此外,刚才讲的关于诱导性多能干细胞的「第二春」技术,欧美日等发达国家都已经先后进入了临床阶段,我们国家虽然还没有多能干细胞相关的头部公司出现,但官方也注意到并且开始支持这个方向。士泽的团队拥有在 该领域沉淀多年的技术和储备 ,所以 偶然中的必然 ,迈出了这一步。

任何一家公司,尤其是生物制药公司,能走得长远的核心因素都离不开其 企业文化、长期愿景和核心价值观 。我提出的士泽生物的价值观是 病人第一,刀锋第二,股东第三 。我们始终把病人放在第一位,而刀锋第二指的是我们必须争分夺秒从病魔手里抢人,必须刀刀直切要点,而只有坚定地秉承这两点,我们才能创造社会价值,并回馈支持我们的股东。

/ 04 /

士泽生物的未来展望

2021年是 中国细胞治疗药物商业化元年 ,也正处于 中国医药产业由仿到创的重大历史变革 中,新药创新以 临床价值 为导向,将各个关键环节聚集最终落实成产品,特别是以 iPS 创新药 为代表的新兴创新药研领域,在中国仍面临 人才、技术、政策、供应链 等多重挑战。

目前,士泽生物已经打造了一支完整团队。

简单讲一下为什么士泽选择了帕金森治疗作为方向,除了我个人的私心以外,帕金森本身也是近年来全球 仅次于老年痴呆的第二大神经系统疾病 ,其核心病理原因是 中脑黑质区的多巴胺细胞退化退化或死亡

我国有超过300万帕金森病人,65岁以上中老年人发病率为1.7%,患病人数占全球患者总数的三分之一。预计到2030年,患病人数将达到近500万人,几乎占到全球帕金森病患病人数的一半。

最后,我要特别感谢创立之初峰瑞资本对我们的大力支持。我清楚地记得,当时我们去找炯叔 (峰瑞资本合伙人沈炯) 的时候,只有我这个人,一张 ppt ,一个书包。炯叔决定投资我的时候,还是士泽生物刚起步的阶段,我带着早期团队,一片毛坯房,桌子加板凳,上网连的手机热点,就这么干出来了。

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士泽生物的起点

这是对士泽有历史意义的一张照片,值得我好好珍藏。

士泽生物创立至今不到一年,我觉得客观的来讲我们确实是在迅猛发展和野蛮生长,这也离不开包括峰瑞资本在内的机构的支持,目前我们的团队在一年内已经扩充到了近 60 人,包括 10 名 博士/博士后,数名 10 年 + 产业资深专家 硕士以上占比 65% ,同时已经建立了功能齐备的各个支持部门。

2021 年,我们自主设计并完成了 1600 平方米的研发中心的建设,2022 年我们将会建设 3500 平的生产转化基地。

对于生物制药来讲,细胞成药是一个很难的事情,干细胞成药则是一个更难的事情,在这个过程中一定需要坚持,需要不忘初心,需要坚韧到底,我们最终才会成功。

我们希望 能用士泽生物的干细胞产品为病人和他们的病患家庭带来新生机 ,这是我们的最终理想。感谢在场各位的支持,希望接下去大家也能够继续支持我们,我们一定会以结果为证,成为国内干细胞领域的领跑者,谢谢大家。

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