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【国金医药】CDE新政点评:CGT指导原则出台,行业规范化

独家首发 | 独家首发财经资讯 2021/12/07 15:39

国金医药】CDE新政点评:CGT指导原则出台,行业规范化健康发展

 

 

事件:

123日,CDE同时发布三个和细胞与基因疗法(CGT)相关的指导原则,分别是《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(试行)》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则(试行)》与《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则(试行)》,为进一步规范国内基因治疗产品非临床研究、评价与临床实验打下了坚实的基础,有利于行业健康发展,提高企业研发效率。

 

简评:

CGT产品丰富、作用机制和起效方式新颖,非临床研究与传统药物有所区别。CGT产品种类多样,作用机制和起效方式均有别于小分子、大分子药物,非临床试验设计、实施以及研究设计中试验类型、时间安排和灵活性,可能与其它药物的非临床研究不同,因此应开展系统的非临床研究,评估安全性风险,验证有效性机制,以支持开展相应临床试验及上市。指导原则提出,CGT产品的非临床研究应:1)遵循创新药研发的一般原则,分阶段逐步推进;2)为临床试验风险-获益分析提供充分的信息;3)采取具体问题具体分析的原则;4)在经GLP认证的机构开展,并遵守相应的质量管理规范。

基因治疗效果长期存在,应对临床受试者开展长期随访。基因治疗通过引起人体的永久或长期的变化达到治疗效果,这些变化在体内长期存在,可能增加不可预测的风险,因此有必要对受试者开展长期随访,1)主要考虑因素:迟发性不良反应相关的潜在风险因素,如基因组整合活性、长期表达、潜伏再激活等;2)人群范围:所有接受基因治疗产品的受试者在签署知情同意书后均应入组长期随访临床研究;3)随访时间:5-15年及以上,如具有基因组整合活性的载体(例如γ-逆转录病毒和慢病毒载体)和转座子元件建议观察不短于15年,腺相关病毒载体建议观察5年或至数据表明不再存在任何风险。

差异化创新和研发前置趋势,看好优质临床前CRO龙头。指导原则将进一步促进国内CGT研发市场的长期健康有序可持续发展,促进本土差异化创新,加速研发创新前置。中国创新药企在经历过一段时间的同质化布局之后,已经逐渐迎来了以差异化和前置化为主要特点的第二波创新浪潮。未来,我们预计提供科学化、规范化、高效、高质量药物发现、临床前开发和临床试验服务的CRO龙头将会获得更多市场份额。

 

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